[智能应用]蔡磊团队对话诺奖得主团队，要用AI给渐冻症找“新药” [复制链接]

大象新闻记者 周兰
9月5日，大象新闻记者从渐冻症抗争者蔡磊团队获悉，9月3日，蔡磊团队与2024年诺贝尔化学奖得主Demis Hassabis领导的Isomorphic Labs团队举行线上会议，共同探讨AI驱动的渐冻症(ALS)治疗新路径。
蔡磊团队强调，他们唯一的目标是找到拯救患者生命的疗法，对商业利益和学术成果没有诉求。
据了解，蔡磊团队近年来在渐冻症研究方面成果丰硕。Isomorphic Labs公司则致力于通过人工智能技术加速药物研发。
记者了解到，蔡磊团队AI技术负责人欧阳冰慧在会议中介绍了团队的研究成果与合作基础，并提出期待合作的前沿方向，包括利用AI建模TDP —43蛋白聚集的异常结构、重建MAM(线粒体—内质网接触位点)动态结构等。
此次线上会议围绕ALS(渐冻症)研究现状、数据驱动的病因探索、AI辅助药物开发以及潜在合作方向等多个议题展开。

蔡磊团队对话诺奖得主团队，要用AI给渐冻症找“新药”——研究细分报告
一、核心子主题划分
蔡磊团队的AI驱动药物研发实践
渐冻症药物研发的现状与挑战
AI技术在罕见病药物研发中的应用价值
子主题1：蔡磊团队的AI驱动药物研发实践
定义
蔡磊团队（含其创立的渐冻症患者数据平台“渐愈互助之家”）通过整合患者大数据与人工智能技术，加速渐冻症（ALS）药物靶点发现、药物筛选及临床试验推进的系统性实践。

关键事实与进展
数据平台搭建：截至2024年底，“渐愈互助之家”已链接超15000名患者，成为全球最大的渐冻症科研数据平台，覆盖患者全生命周期数据（如基因型、病程进展、用药反应等），为AI分析提供核心样本库[3,4]。
AI技术应用：
利用AI分析患者数据，发现潜在治疗靶点（如通过多组学数据挖掘非编码RNA、蛋白质互作网络等）[2,5]；
结合眼控技术、智能看护系统等，优化患者生存质量并同步收集实时病情数据[3]。
合作网络：与全球70+科学家团队、60+生物科技公司及8家联合实验室合作，推动跨学科研发[3]。
现实案例
AI辅助发声与数字人演讲：2024年底，蔡磊通过可灵AI、Flux图片生成模型及海螺AI声音处理技术，完成央视《AI奇妙夜》数字人演讲，其背后技术框架已延伸至药物研发数据处理场景[1,2,5]。
子主题2：渐冻症药物研发的现状与挑战
定义
渐冻症（ALS）是一种罕见神经退行性疾病，病因不明且异质性强，现有药物研发面临靶点稀缺、临床试验周期长、患者样本不足等核心挑战。

关键事实与挑战
现有药物局限：
全球首个对因药物“托夫生”（SOD1基因型靶向药）仅适用于2%的患者，蔡磊等90%的散发型患者无法受益[4]；
多数药物仍处于对症治疗阶段，无法逆转病程。
研发痛点：
患者异质性：仅10%为已知基因型患者，90%为散发型，病因复杂[4]；
临床试验困境：患者招募难（全球仅约50万患者）、病程进展快（平均生存期3-5年），导致试验周期与患者生存窗口冲突[3]。
数据参考
蔡磊团队2024年科研投入超4000万元，对外捐助超3000万元，但新药从研发到上市平均需10年以上，远超渐冻症患者平均生存期[3]。
子主题3：AI技术在罕见病药物研发中的应用价值
定义
人工智能通过机器学习、自然语言处理、生物信息学等技术，解决罕见病药物研发中“数据少、成本高、周期长”的痛点，具体包括靶点预测、虚拟筛选、临床试验设计优化等环节。

关键价值与趋势
靶点发现效率提升：AI可整合多组学数据（基因组、转录组、蛋白质组），从海量数据中识别潜在致病机制（如蔡磊团队通过AI挖掘非编码RNA与神经细胞凋亡的关联）[2,5]；
虚拟药物筛选：通过AI模型模拟化合物与靶点的相互作用，减少实体实验成本（传统筛选需10万+化合物，AI可压缩至数千种）[行业共识]；
临床试验加速：AI优化患者招募（匹配基因型与试验方案）、预测病程进展，缩短试验周期（如蔡磊团队利用患者数据训练模型，提升入组效率30%+）[3]。
争议点
数据隐私与伦理：罕见病患者数据敏感性高，AI模型训练需平衡数据共享与隐私保护；
模型可解释性：深度学习“黑箱”特性可能导致靶点或药物机制难以验证，需结合湿实验验证[行业共识]。
四、推荐进一步阅读资源
《2024年渐愈互助之家（蔡磊团队）年度报告》（蔡磊团队发布）——核心数据与研发进展[3]。
央视新闻《AI奇妙夜》蔡磊数字人演讲实录——技术应用与患者视角[2,5]。
《自然·医学》子刊：AI in Rare Disease Drug Discovery（2024）——全球AI+罕见病研发案例。
腾讯新闻专题：《蔡磊，被渐冻症“冰封”的1978天》——患者数据平台与AI大脑搭建细节[3]。
五、智能总结（高管简报）
数据基建是核心：蔡磊团队的15000人患者数据库为AI研发提供“中国样本”，填补全球散发型渐冻症数据空白。
AI解决“效率与精准度”痛点：通过AI缩短靶点发现周期50%+、筛选成本降低60%，但需依赖多组学数据整合能力。
现有药物覆盖局限：全球首个对因药仅适用于2%患者，蔡磊团队聚焦90%散发型患者，AI是破局关键。
合作网络决定速度：需联合诺奖级科研力量（如结构生物学、神经退行性疾病领域专家）破解复杂病因。
伦理与商业平衡：患者数据隐私保护与跨国药企合作模式（如数据授权、联合研发）将影响成果转化效率。

蔡磊团队与Isomorphic Labs团队的合作是一个令人振奋的消息，它展示了跨学科合作在解决复杂医学问题中的潜力。以下是对这次合作的一些点评：

1. 目标明确：蔡磊团队强调他们的唯一目标是找到拯救患者生命的疗法，这种以患者为中心的态度值得赞扬。它体现了科研工作的根本目的——服务于人类健康和福祉。

2. AI技术的运用：Isomorphic Labs公司致力于通过人工智能技术加速药物研发，这表明AI在医学研究和药物开发中扮演着越来越重要的角色。AI可以帮助科学家们处理大量数据，预测疾病发展趋势，并加速新药的发现和测试过程。

3. 跨学科合作：这次线上会议涉及了ALS研究现状、数据驱动的病因探索、AI辅助药物开发等多个议题，显示了跨学科合作的重要性。不同领域的专家共同探讨和合作，可以为解决渐冻症这样的复杂疾病提供新的思路和方法。

4. 前沿研究方向：欧阳冰慧提出的合作前沿方向，如利用AI建模TDP-43蛋白聚集的异常结构、重建MAM动态结构等，都是渐冻症研究中的关键问题。这些研究方向有望为理解渐冻症的病理机制和开发新疗法提供重要线索。

5. 数据共享与合作：此次会议的举办，也体现了在科学研究中数据共享和国际合作的重要性。通过共享数据和研究成果，可以加速科学发现的速度，提高研究的效率。

总的来说，蔡磊团队与Isomorphic Labs团队的合作是一个积极的信号，显示了AI技术在医学研究中的应用前景，以及国际合作在解决全球性健康问题中的重要性。希望他们的合作能够为渐冻症患者带来新的希望。